Les échelles d’évaluation constituent une aide pour le recueil des symptômes et l’appréciation de leur intensité, selon les parents et les enseignants. Chez les adolescents, il est utile d’utiliser en outre des échelles d’autoévaluation. Les échelles sont également employées pour évaluer l’effet du traitement.

Mais ces instruments ne se substituent aucunement au jugement clinique: aucun score ne peut suffire à établir ou réfuter le diagnostic, encore moins l’indication au traitement.

L’entretien avec les parents permet de recenser et d’évaluer les symptômes actuels, qui ne sont pas tous présents en consultation. L’histoire des troubles est également établie avec les parents. Elle est d’une importance capitale pour le diagnostic car dans cette affection au développement continu, on cherche l’apparition des premiers symptômes généralement avant l’entrée à l’école primaire. Cela écarte certains diagnostics différentiels, où manque cette longue histoire.

L’observation du fonctionnement familial influe, en outre, sur les stratégies thérapeutiques. De nombreux facteurs liés à la famille vont peser sur les choix thérapeutiques comme les conflits entre les parents sur les stratégies éducatives, ou l’existence de problèmes psychopathologiques chez les ascendants ou les collatéraux. Entrent en compte également le degré de tolérance des parents vis-à-vis des troubles de l’enfant, leurs convictions sur l’origine des difficultés de celui-ci et les façons d’y remédier, leur adhésion aux conseils éducatifs, leur coopération ou leurs conflits avec l’institution scolaire ainsi que les institutions sociales. Cette liste non exhaustive illustre la variété des questions que le prescripteur d’un traitement médicamenteux doit s’efforcer d’examiner pour orienter ses décisions.

L’examen de l’enfant vise plus à établir son degré général d’adaptation et à rechercher l’existence de troubles comorbides qu’à observer ses symptômes d’hyperactivité en consultation, ou qu’à l’interroger sur leur existence, ce qui n’est fructueux qu’à un certain âge et à l’adolescence. D’une part, les traits cardinaux de l’hyperactivité (agitation, impulsivité, inattention) sont parfois masqués en consultation, certains enfants réussissant fort bien à les contrôler transitoirement. D’autre part, les enfants les plus jeunes n’ont pas tous une conscience suffisante de leur comportement ni de son retentissement pour que leur anamnèse soit décisive.

En revanche, l’examen de l’enfant doit rechercher parmi les troubles comorbides les éléments psychopathologiques internalisés (anxiété, mauvaise estime de soi, démoralisation…) souvent associés au TDA/H, mais négligés par l’entourage surtout lorsque les symptômes externalisés (agitation, impulsivité) sont marqués.

L’avis des enseignants, obtenu avec l’accord des parents, révèle le comportement en classe, les capacités d’attention, les relations avec les pairs, y compris les années précédentes. La succession des bulletins scolaires depuis les débuts de la scolarité contribue au diagnostic en livrant des informations sur l’histoire des troubles en dehors du contexte familial.

Les symptômes de l’hyperactivité sont également souvent rapportés par d’autres adultes en contact fréquent avec l’enfant, orthophoniste, psychomotricien, membres encadrants des activités de loisirs. Leur témoignage aide à évaluer la gêne dans des situations qui ne sont ni scolaires ni familiales.

Établir le quotient intellectuel de l’enfant revêt une importance particulière, en révélant un décalage éventuel entre ses performances académiques et son potentiel, élément d’appréciation de la gêne suscitée par le TDA/H.

À juste titre, l’utilisation de tests spécialisés, mesurant l’attention ou l’impulsivité, s’est beaucoup répandue dans la recherche. Mais aucun test neuropsychologique, ni aucune batterie de tests, n’a démontré un pouvoir prédictif positif ou négatif suffisant pour affirmer ou rejeter le diagnostic chez un enfant donné. Il reste donc uniquement clinique, et les tests n’y participent qu’à titre d’appoint, sans valeur décisive [24].

Les études sur l’efficacité à court terme de ces molécules dans le TDA/H constituent le corpus le plus abondant de toute la littérature sur les traitements médicamenteux en pédopsychiatrie. En 1996, 161 essais contrôlés et randomisés impliquant plus de 5 000 enfants ont été recensés, dont 133 concernent le méthylphénidate [16]. Une vingtaine ont duré plus de 3 mois.

Ces molécules sont efficaces et sûres, entraînant une réponse favorable chez 70% des patients quand un seul médicament est utilisé, et 90% si le méthylphénidate et les amphétamines sont utilisés successivement en cas d’échec de l’un d’entre eux [33]. Dans les pays où les deux sont disponibles, rien ne permet de préconiser a priori méthylphénidate ou amphétamine en première intention.

L’existence de facteurs favorisant une bonne réponse au méthylphénidate (jeune âge, faible anxiété, TDA/H peu sévère, quotient intellectuel élevé), suggérée par une étude, reste sujette à discussion [7]. Filles et garçons ont une réponse comparable [27].

Les études randomisées contrôlées contre placebo détaillent les bénéfices du traitement par méthylphénidate, à court terme. Cette molécule, tant qu’elle est prise, réduit rapidement et de façon marquée les symptômes les plus marquants et les plus invalidants d’agitation, d’impulsivité et d’inattention. Elle améliore la qualité des interactions entre parents et enfants, et les relations de l’enfant avec ses pairs dans les jeux et les activités sportives, notamment par la diminution de l’impulsivité, et des manifestations ouvertes d’agressivité. Des études montrent une efficacité supérieure sur les troubles comportementaux que sur les difficultés attentionnelles.

La réponse varie d’un enfant à l’autre; environ une moitié d’entre eux connaissent une quasi-normalisation. Beaucoup d’enfants continuent donc à avoir des problèmes comportementaux malgré le traitement.

Seuls les patients ayant une gêne marquée dans au moins deux contextes différents sont susceptibles de recevoir un traitement psychostimulant. Cependant, beaucoup d’experts recommandent que les enfants ayant un TDA/H avec inattention prédominante entraînant des difficultés importantes à l’école et dans les devoirs à la maison puissent recevoir ce traitement, même si le fonctionnement dans la vie familiale et les relations avec les pairs ne sont pas affectés par ailleurs [16].

Beaucoup d’études ont montré une amélioration dans les performances académiques à court terme, mais il n’existe aucune étude prospective contrôlée évaluant sur le long terme la réussite académique et les aptitudes sociales des enfants avec un TDA/H traités par psychostimulants. Des études ont cependant une durée nettement supérieure à 3 mois, et vont jusqu’à 24 mois (MTA). Ces dernières montrent la persistance de l’efficacité des psychostimulants, sans effet d’accoutumance et sans nécessité d’augmenter les doses dans le temps, ce qui corrobore les observations quotidiennes des cliniciens.

Les effets indésirables des psychostimulants dans le traitement de l’hyperactivité chez l’enfant sont bénins. Les études contrôlées rapportent leur présence avec une intensité modérée chez 4 à 10% des enfants traités [16]. Les plus fréquents, concernant le sommeil et les troubles digestifs, les céphalées et la nervosité, sont transitoires et répondent à des ajustements de dose ou d’horaire de la prescription, au choix d’un médicament avec une cinétique différente, ou bien disparaissent avec l’arrêt du traitement.

Quelques enfants voient apparaître des tics. Rarement a été signalée une gêne cognitive et des comportements de persévérations, ou bien des troubles de l’humeur, exceptionnellement des phénomènes psychotiques et des hallucinations. Les mouvements anormaux sévères, les ruminations obsédantes sont très rares et cèdent à l’arrêt de la prescription.

Il faut éviter de confondre certains symptômes préexistants avec des effets indésirables des médicaments, et ne pas revoir la posologie à la baisse sur cette interprétation erronée. Il faut au contraire parfois l’augmenter si des symptômes s’interprètent en réalité comme une réponse insuffisante au traitement [16].

Certains effets indésirables obéissent à un déterminisme complexe comme les troubles de l’endormissement, où peuvent s’ajouter à l’effet pharmacologique une opposition liée au TDA/H lui-même et une anxiété de séparation, relevant chacune de mesures spécifiques.

Des préoccupations ont été formulées sur la croissance en taille des enfants avec un TDA/H traités par psychostimulant, sans qu’il soit clairement établi si le retard de croissance était imputable au traitement ou au syndrome lui-même. Les enquêtes menées à l’âge adulte n’étayent pas ces craintes. L’étude MTA atteste d’un retard significatif dans la croissance pondérale et d’un retard léger pour la croissance staturale [28]. Une étude de la croissance staturale après traitement prolongé par Concerta ® rapporte un retard de croissance insignifiant (0,23cm), et l’absence de bénéfices des fenêtres thérapeutiques à cet égard [38].

En cas d’intoxication, des anomalies du système nerveux central et du système cardiovasculaire avec une hypertension artérielle peuvent survenir, pour des doses extrêmement élevées, de l’ordre de 50 fois la dose normale [30].

Avec plus de 3 millions d’enfants recevant quotidiennement des psychostimulants aux États-Unis, il est certain que les effets indésirables sérieux sont très rares (< 1 cas sur 10 000), ce qui rend d’ailleurs difficile de les imputer avec certitude au traitement chronique. Une polémique a éclaté en février 2006, lors d’un comité de la Food and Drug Administration (FDA), à propos des cas de mort subite chez des patients sous psychostimulants (sept enfants sous méthylphénidate), alors que les enquêtes de la FDA ne montrent aucune augmentation de ce risque chez ces patients comparé à celui existant dans la population générale, excepté pour ceux ayant une malformation cardiaque et placés sous amphétamines [4].

La survenue de ces événements tragiques implique de renforcer les méthodes de surveillance des effets indésirables rares mais sérieux imputables aux traitements chroniques.

Les psychostimulants sont classés parmi les stupéfiants et doivent être administrés avec précaution chez les patients ayant des antécédents de troubles liés à l’usage des psychotropes. Une mise en garde est formulée contre les risques d’accoutumance et de dépendance psychique marquée pouvant survenir en cas d’utilisation chronique abusive.

Le traitement psychostimulant est contre-indiqué chez les patients ayant des antécédents d’abus de ces substances, à moins que le patient ne soit suivi dans un centre spécialisé pour cette pathologie, et avec une surveillance renforcée. Si un membre de l’entourage du patient a de tels antécédents, des mesures de précaution doivent également être prises.

Les antécédents d’abus pour les autres substances psychoactives, licites et illicites (tabac, alcool, opiacés, benzodiazépines ou sédatifs) ne constituent pas des contreindications absolues au traitement du TDA/H par les psychostimulants, mais imposent des précautions particulières [16].

Il existe des détournements de prescriptions, visant notamment à la revente, particulièrement chez les adolescents ayant un trouble des conduites ou un trouble lié à l’usage des psychotropes [47]. Les détournements de prescriptions semblent concerner des étudiants cherchant une amélioration de leurs performances plutôt qu’un usage récréatif euphorisant [16]. Dans une enquête sur l’abus de méthylphénidate, conduite chez 450 adolescents traités pour abus de substance, il apparaît beaucoup moins courant que celui des autres substances (moins de 5% des adolescents), mais il existe et doit être surveillé[48]. Les réseaux de surveillance de la toxicomanie aux États-Unis n’ont pas observé d’augmentation de l’abus ou de l’usage détourné de méthylphénidate malgré la multiplication par cinq de la production de ce médicament entre 1986 et 1996. Selon ces réseaux, les salles d’urgence mettent en cause 40 fois moins souvent le méthylphénidate que la cocaïne, bien que son accès soit beaucoup plus aisé[15]. En France, une étude datant de 2002 rapporte un nombre très limité de cas d’abus [14]. Cela incite néanmoins à prendre toutes les mesures pour contrôler chez un adolescent à risque la prise d’un traitement régulièrement prescrit.

La crainte est diffuse que le traitement des enfants et des adolescents par psychostimulants serve de porte d’entrée à toutes formes de toxicomanie. Une étude non contrôlée a suggéré que le traitement au long cours par méthylphénidate pourrait prédisposer les enfants à l’usage ultérieur du tabac, voire de la cocaïne [21]. Ces préoccupations sont atténuées par les conclusions d’une méta-analyse des travaux existants sur les risques de toxicomanie chez les sujets dont le TDA/H a été traité par médicaments. Elle conclut que le risque est diminué chez eux par comparaison avec ceux qui n’ont pas reçu un tel traitement [46].

La posologie doit être adaptée à chaque patient, mais il n’existe pas de méthode indiscutable pour le faire. Dans la plupart des études scientifiques, elle est liée au poids du patient.