Il faut associer aux différents risques et toxicités que nous venons de voir ce qu’il est convenu d’appeler les effets indésirables des médicaments appelés également effets secondaires, effets latéraux, effets toxiques. L’Organisation mondiale de la santé indique qu’il s’agit de « toute réaction nuisible se produisant fortuitement aux doses utilisées chez l’homme à des fins prophylactiques, diagnostiques ou thérapeutiques ». On estime à environ 15 % les patients ayant des effets indésirables lors d’un traitement, dont environ 3 % sont à ce point importants qu’ils nécessitent une hospitalisation. Leur gravité est très variable mais dans les cas extrêmes peut nécessiter l’arrêt du traitement. Ils dépendent de l’intrication d’un très grand nombre de facteurs liés aux médicaments (caractéristiques physico-chimiques, additifs utilisés comme excipients, mauvaise conservation, voies d’administration…), liés au malade (sujets âgés et enfants plus sensibles, femmes plus sensibles, facteurs génétiques, facteurs pathologiques), liés à l’environnement (habitudes de vie, tabagisme, alcoolisme, mode de nutrition, médicaments associés).

Pour prévenir au maximum ces effets indésirables, le médecin doit insister auprès du malade sur les dangers de l’automédication, ajustera au mieux la posologie en fonction de facteurs individuels (âge, poids, grossesse, maladies…), essaiera d’utiliser des médicaments ayant des fenêtres thérapeutiques larges (c’est-à-dire des médicaments dont l’effet toxique apparaît avec des doses très supérieures à celles nécessaires à l’effet thérapeutique), essaiera de diminuer le nombre de produits prescrits pour éviter les interactions médicamenteuses, surveillera encore plus attentivement les patients traités avec des médicaments particulièrement actifs tels que anticoagulants, diurétiques, corticoïdes, antibiotiques, hypoglycémiants oraux, digitaliques, aspirine, etc. Les effets indésirables non encore formellement connus doivent être impérativement signalés aux centres régionaux de pharmacovigilance.